Необычное лекарство: лечении болезни Альцгеймера станет еще проще и эффективнее

Фото: Shutterstock

Белки, которые обычно поддерживают структуру нейронов, при нейродегенеративных заболеваниях могут образовывать вредные клубки внутри нейронов, что приводит к повреждению и гибели клеток. Назальный спрей, разработанный исследователями из Техасского медицинского университета, направлен на устранение этих тау-сплетений, которые причастны к болезни Альцгеймера, фронтотемпоральной деменции, деменции с телом Леви и прогрессирующему надъядерному параличу, пишет The Conversation.

При болезни Альцгеймера тау-белки образуют нейрофибриллярные клубки внутри нейронов, а амилоидные бляшки накапливаются вне нейронов, что приводит к гибели нейронов и потере памяти. Современные препараты, одобренные FDA, такие как леканемаб и донанемаб, направлены на удаление амилоида и демонстрируют определенный успех в замедлении снижения когнитивных способностей, хотя их эффективность ограничена ранними стадиями заболевания, и они еще не одобрены в Великобритании. Кроме того, эти методы лечения критикуют за их ограниченное долгосрочное воздействие.

Инновационный назальный спрей решает проблему накопления тау внутри нейронов. Исследователи оптимизировали антитела, которые нацелены на тау-белок и уничтожают его. Эти антитела, получившие название TTCM2, были заключены в крошечные липидные пузырьки, чтобы облегчить их прохождение через гематоэнцефалический барьер. Попадая в мозг, липидные пузырьки растворяются, высвобождая антитела для уничтожения тау-связей.

Что такое гематоэнцефалический барьер?

Испытания на пожилых мышах с моделью болезни Альцгеймера показали, что однократный прием назального спрея значительно снижает накопление тау и улучшает память и познавательные способности, оцениваемые с помощью теста на распознавание объектов. Спрей также продемонстрировал аналогичную эффективность в образцах нервной ткани человека. Однако успех этого препарата у мышей не гарантирует аналогичных результатов у людей. Исторически сложилось так, что около 70 % препаратов, показавших хорошие результаты в доклинических испытаниях, не доходят до испытаний на людях, а около 90 % препаратов, прошедших клинические испытания, не попадают на рынок.

Несмотря на эти трудности, назальный спрей представляет собой многообещающий неинвазивный метод доставки антител, нацеленных на тау, непосредственно в мозг. В случае успеха испытаний на людях он может произвести революцию в лечении различных нейродегенеративных заболеваний, связанных с накоплением тау-белков, и дать надежду на улучшение управления и потенциально более эффективную терапию в будущем.

Ирина Скиба / Skibair
Журналист ATinform