Ученые впервые отредактировали ДНК внутри человеческого организма: как это стало возможным

Фото: Getty Images

Ученые впервые применили метод редактирования генов для изменения ДНК непосредственно в организме человека. В ходе клинического испытания исследователи использовали высокоточный инструмент, известный как "prime editing", для исправления генетической мутации в клетках печени, вызванной болезнью Вильсона (редким заболеванием, мешающим организму выводить избыток меди). Об этом пишет The Independent со ссылкой на журнал Nature.

Такое исследование открывает путь к более быстрым, дешёвым и менее инвазивным методам генной терапии, позволяющим восстанавливать ДНК внутри человеческого организма, заменяя сложные лабораторные процедуры.

"Я и не мечтала, что при жизни увижу применение этой технологии для лечения моего редкого заболевания. Это будет действительно захватывающий год", — заверила Ронда Роуленд, президент Ассоциации больных болезнью Вильсона.

Как поясняет издание, болезнь Вильсона вызвана мутациями в гене ATP7B, который кодирует белок, ответственный за выведение избытка меди из печени. Без лечения медь накапливается до токсических уровней, в результате чего серьезно страдает печень, нарушается работа нервной системы и возникают неврологические расстройства.

"Современные методы лечения требуют пожизненного приема препаратов, выводящих медь, но редактирование генов открывает возможность однократного, окончательного решения проблемы путем непосредственного исправления дефекта. В то время как стандартные методы редактирования генов, такие как технологии CRISPR-Cas9, обычно отключают гены, а не переписывают их, технология "прайм-редактирования" действует как микроскопический текстовый редактор, способный вставлять, удалять и заменять конкретные сегменты ДНК с исключительной точностью", — добавляют в публикации.

Такой метод лечения предполагает доставку инструментов для редактирования генов в клетки печени с помощью крошечных липидных наночастиц по технологии, схожей с той, что используется в вакцинах на основе мРНК (матричная рибонуклеиновая кислота).

В частности, редактирование ДНК в организме позволяет избежать дорогостоящего и рискованного процесса извлечения клеток пациента, их модификации в лаборатории и повторного введения.

Известно, что традиционные процедуры редактирования клеток часто требуют от пациентов прохождения агрессивной химиотерапии, чтобы освободить место в организме для приживления отредактированных клеток.

"Финансирование этих компаний, занимающихся генетической медициной, обходится недешево", — предупредил Джозеф Томе, аналитик по биотехнологиям в TD Cowen, подчеркнув, что методы лечения, применяемые непосредственно в организме, могут существенно снизить производственные затраты и сделать терапии широко доступными.

Однако эксперты предупредили, что редактирование генов в организме сопряжено с собственными сложностями, ведь врачи не могут проверить, точны ли изменения, до того как клетки начнут размножаться.

"Это зависит от того, какие риски вы готовы принять", — сказал Кришану Саха, биомедицинский инженер из Университета Висконсина–Мэдисона, отметив, что точная доставка инструментов для редактирования генов в целевые органы остается "главной проблемой".

Карпова Рада
Журналист ATinform